新技術(shù)可減緩小鼠漸凍癥進展延長其壽命
美國伊利諾伊大學(xué)厄巴納—香檳分校研究人員開發(fā)出一種新的CRISPR基因編輯方法，能夠使一種導(dǎo)致遺傳性肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)的突變基因永久失活。小鼠模型研究顯示，這種新穎的治療方法可以減緩ALS小鼠的病情進展，改善肌肉功能并延長其壽命。
ALS也叫漸凍人癥，是一種致命的運動神經(jīng)元疾病。該疾病成因復(fù)雜，超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變被認為是重要的致病因素之一。有研究表明，大約20%的遺傳性ALS是這種基因突變造成的。目前ALS還無法治愈，通過基因編輯使突變的SOD1基因表達失效，則被認為是一種很有潛力的治療手段。但由于目前廣泛用于基因治療的腺相關(guān)病毒(AAV)載體攜帶能力的限制，這一手段到目前為止還沒能被很好地應(yīng)用。
此次，研究團隊開發(fā)的一種內(nèi)含肽介導(dǎo)的反式剪接系統(tǒng)，有效解決了AAV載體攜帶能力受限的問題，使得胞嘧啶堿基編輯器的體內(nèi)傳遞成為可能。借助這一系統(tǒng)，研究人員通過引入無意義的替換編碼，使突變基因永久失活。
小鼠模型研究結(jié)果證實了該系統(tǒng)的有效性。與對照小鼠相比，接受治療的ALS小鼠的病情進展明顯減緩，從疾病晚期發(fā)展到疾病末期的時間增加了85%。這些小鼠的肌肉萎縮率降低了，其肌肉功能也得到了改善。
研究人員指出，他們的研究擴展了單堿基編輯器的功能，并展示了其在基因治療中的潛力。ALS只是新工具的首個應(yīng)用目標，目前他們正在研究將其應(yīng)用于杜氏肌營養(yǎng)不良和脊髓性肌萎縮癥的治療。
相關(guān)研究發(fā)表在《分子療法》雜志上。
曝真我GT2 Pro春節(jié)前上市 20日舉行預(yù)溝通會
2022-01-13 06:31:06
一臺干衣機每年可向外部環(huán)境排出多達1.2億個微纖維
2022-01-12 23:45:57
羅技發(fā)布照明配件Litra Glow 為視頻通話與內(nèi)容創(chuàng)作中的人物補光
2022-01-12 23:45:51
金域醫(yī)學(xué)：主動傳播病毒等傳言不實 請公眾勿造謠傳謠
2022-01-12 23:45:44
瑞銀CEO：比特幣價格今年或達7.5萬美元 推動者正是大伙
2022-01-12 23:45:39
iPhone 14 Pro再次被傳將配備4800萬像素攝像頭
2022-01-12 23:45:31
奧斯汀街頭騙子盯上停車咪表：放置自制二維碼以竊取付款信息
2022-01-12 23:45:23
英國監(jiān)管機構(gòu)正式對微軟收購Nuance一案展開調(diào)查
2022-01-12 23:45:16
Red Hat/Fedora Anaconda遷移到基于網(wǎng)絡(luò)的新UI
2022-01-12 23:02:56
年輕人的第一臺布加迪！布加迪純電動踏板車發(fā)布
2022-01-12 23:02:47
黑客組織Patchwork感染自己開發(fā)的惡意程序
2022-01-12 23:02:33
哈勃科技投資物聯(lián)網(wǎng)的操作系統(tǒng)服務(wù)商開鴻
2022-01-12 23:02:26
羅技推出Signature M650鼠標 3款型號 售價249元
2022-01-12 23:02:17
微軟發(fā)布補丁 修復(fù)HTTP協(xié)議棧遠程執(zhí)行代碼漏洞
2022-01-12 23:02:08
發(fā)現(xiàn)最偏心系外行星，每隔幾周就會變得非常熱
2022-01-12 23:01:56
企查查數(shù)據(jù)：2021年我國商業(yè)航天融資超64.5億元
2022-01-12 23:01:48
LG加入IBM Quantum Network 推進量子計算的應(yīng)用
2022-01-12 23:01:41
Windows 11獲累積更新 升至Build 22000.434
2022-01-12 23:01:33
T-Mobile聲稱未大規(guī)模屏蔽iCloud隱私中繼功能
2022-01-12 23:01:25
Android端Firefox Focus新增隱私保護功能
2022-01-12 23:01:19
大量Wordle“克隆”應(yīng)用從蘋果App Store中消失
2022-01-12 23:01:08
Verizon、AT&T表示未阻止iCloud隱私中繼功能
2022-01-12 23:00:57
微軟前高管建議剝離Office和Windows 專攻云計算
2022-01-12 23:00:49
指紋解鎖共享單車！美團公開新專利
2022-01-12 22:53:06
限制挖礦算力！微星發(fā)布三款RTX 3080 12G系列顯卡
2022-01-12 22:52:11
三星重振中國市場再出大動作！和京東簽署國內(nèi)戰(zhàn)略協(xié)議
2022-01-12 22:51:26
還是張朝陽會玩！集結(jié)明星在長白山直播三天三夜！
2022-01-12 22:50:17
小米 10S正式推送MIUI 13：桌面更加流暢
2022-01-12 22:48:36
曝真我GT2 Pro春節(jié)前上市 20日舉行預(yù)溝通會
2022-01-12 22:00:38
19歲少年遠程入侵25輛特斯拉汽車 稱利用軟件漏洞
2022-01-12 21:19:34
赴港上市前夜 美菜網(wǎng)被爆總部搬遷、裁員40%
2022-01-12 21:19:27
索尼推出《蜘蛛俠：英雄無歸》聯(lián)名款全新WALKMAN
2022-01-12 21:19:17
魅族冬季新品發(fā)布會：lipro、PANDAER、mblu 齊登場
2022-01-12 21:19:00
美國新冠住院人數(shù)突破去年峰值 福奇：奧密克戎會傳到每一個美國人
2022-01-12 21:18:50
“最冷春節(jié)”即將上線 新能源車主開不回老家？
2022-01-12 21:18:42
GeForce RTX 3080 12GB上線電商平臺 售價約為1萬元
2022-01-12 21:18:34
韓國批準諾瓦瓦克斯新冠疫苗 輝瑞新冠口服藥明日送達
2022-01-12 21:18:27
空客2021年共交付611架民用飛機
2022-01-12 21:18:19
Windows Subsystem for Android更新 開始支持GPU切換
2022-01-12 21:18:11
“假笑男孩”祝福視頻450元一條：每月在中國都接到訂單 量不是特別大
2022-01-12 21:18:02
微商噩夢：微信朋友圈折疊圖片新功能悄然上線
2022-01-12 21:17:46
Moto G Stylus 2022最新渲染圖揭示其完整外貌：三顆攝像頭+打孔屏
2022-01-12 21:17:40
UNITEX推出支持USB連接的LTO-9磁帶驅(qū)動器
2022-01-12 21:17:31
支持LTE Advanced的Surface Pro 8現(xiàn)在可以從微軟官網(wǎng)訂購
2022-01-12 18:13:39
Check Point安全報告顯示去年企業(yè)受到的總體網(wǎng)絡(luò)攻擊量有明顯增加
2022-01-12 18:13:33
LG新能源稱憑借積壓訂單將很快擊敗寧德時代
2022-01-12 18:13:24
Intel NUC迷你機產(chǎn)品線調(diào)整 12代酷睿平民版被砍
2022-01-12 18:13:18
美國因感染新冠病毒住院治療人數(shù)達到歷史最高水平
2022-01-12 18:13:13
NVIDIA宣布DLDSR AI超分辨率技術(shù)：驅(qū)動集成、無需游戲優(yōu)化
2022-01-12 18:13:08
5部手機同時抽中2300元“優(yōu)惠券” 掃地機器人大獎背后是何套路？
2022-01-12 18:13:02
波音2021年飛機交付量大增 但仍落后于對手空客
2022-01-12 18:12:55
輝瑞疫苗合作商BioNTech：今年新冠疫苗的收入可能會減少
2022-01-12 18:12:50
加拿大研究顯示因感染新冠病毒住院的兒童出現(xiàn)嚴重并發(fā)癥的風(fēng)險較高
2022-01-12 18:12:43
加拿大魁北克省將對拒絕接種新冠疫苗者處以高額罰款
2022-01-12 18:12:36
從27個行業(yè)標桿，看2022營銷與經(jīng)營風(fēng)向標｜巨量引擎引擎獎榜單公布 （FOR seo）
2022-01-12 16:50:28 
入場2022，從看懂這16個案例開始｜巨量引擎引擎獎榜單公布
2022-01-12 14:16:53 iPhone14或采用藥丸形打孔屏 最全外形渲染圖都在這里了
2022-01-12 13:58:39
LG發(fā)布4K 160Hz游戲顯示器32GQ950
2022-01-12 13:58:33
iPhone 13 Pro DxO續(xù)航測試59小時
2022-01-12 13:58:22
聯(lián)想拯救者Y90已入網(wǎng)：68W祖?zhèn)骺斐?/div>
2022-01-12 13:58:16
騰訊全新游戲品牌“騰訊先鋒”公布：不用下載
2022-01-12 13:58:08
蘋果拋光布重新上架 145元當(dāng)天發(fā)貨
2022-01-12 13:46:53
10秒銷售額破億！iQOO 9今日開售戰(zhàn)報發(fā)布
2022-01-12 13:46:48
文戰(zhàn)元宇宙
2022-01-12 13:46:44
下月見!Redmi K50電競版跑分曝光
2022-01-12 13:46:39
小米有責(zé)任，捐贈1000萬成立體育獎學(xué)金
2022-01-12 13:46:34
配備單色OLED屏 山靈正式發(fā)布UA系列便攜解碼耳放UA5
2022-01-12 13:46:29
榮耀50系列榮獲“2021年度經(jīng)典煥新品牌”
2022-01-12 13:46:23
機構(gòu)發(fā)布報告稱智能手表的銷量將繼續(xù)強勁增長
2022-01-12 13:46:17
可選RTX 3070 Ti 150W滿功耗釋放 聯(lián)想拯救者 Y9000P 2022將發(fā)布
2022-01-12 13:46:12
曝真我GT2 Pro春節(jié)前上市 20日舉行預(yù)溝通會
2022-01-12 13:34:39
2022環(huán)境檢測機構(gòu)使命再升級
2022-01-12 09:59:21 
蘋果搜歌神器Shazam推出可識別播放歌曲的Chrome瀏覽器擴展
2022-01-12 08:30:09 
微軟突然公開macOS漏洞細節(jié)！蘋果發(fā)文感謝并稱已確認修復(fù)
2022-01-12 08:28:09 
ColorOS 12.1南德TUV A級認證出爐：可堅持36個月流暢不卡頓
2022-01-12 08:26:11 
企業(yè)微信4.0正式發(fā)布：強化品牌直播帶貨并全面接入騰訊文檔
2022-01-12 08:24:25 
微軟為Win11版Defender設(shè)計全新界面：調(diào)整UI并重構(gòu)底層界面
2022-01-12 08:22:56 
曝iPhone 14三種屏幕對比圖出爐：藥丸打孔屏大幅增加屏占比
2022-01-12 08:21:28 
iPhone14或采用藥丸形打孔屏：屏占比大幅提升，最高容量2TB
2022-01-12 08:19:22 
曝三星Galaxy S22系列處理器標配高通驍龍8！頻率可達1300MHZ
2022-01-12 08:15:03 
NVIDIA宣布DLDSR AI超分辨率技術(shù)：可提升任意游戲性能70%
2022-01-12 08:13:37 
PCIe 6.0正式發(fā)布：允許數(shù)據(jù)雙向流動，x16帶寬增至256GB/s
2022-01-12 08:12:23 蘋果：App開發(fā)者已經(jīng)掙了2600億
2022-01-12 06:16:47
米哈游側(cè)目！騰訊人氣手游一年吸金178億：你貢獻多少
2022-01-12 06:16:42
別老拿愛優(yōu)騰跟Netflix比 根本不是一碼事
2022-01-12 06:16:36
Windows 11效率將更高 提高文件管理器性能
2022-01-12 06:16:28
你用多沉的啞鈴？這個智能產(chǎn)品對著說就行
2022-01-12 06:16:21
Intel人事調(diào)整：CFO退休 新女將接任PC業(yè)務(wù)主管
2022-01-12 06:16:06
最佳開發(fā)商 Xbox可以FaceTime 通話
2022-01-12 06:15:59
全球銷量破億！任天堂Switch OLED國行版開賣 只要2599元
2022-01-12 06:15:55
曝真我GT2 Pro春節(jié)前上市 20日舉行預(yù)溝通會
2022-01-12 06:05:06
從核酸檢測到健康碼，為什么系統(tǒng)總是“崩了”？
2022-01-12 00:09:00
美聯(lián)社宣布進軍NFT 主打新聞攝影市場
2022-01-12 00:08:55
種植牙將納入兩級醫(yī)保集采 降價幅度有望達到60%-90%
2022-01-12 00:08:46
1月28日至3月13日，北京禁飛“低慢小”航空器
2022-01-12 00:08:39
邢臺18歲女孩百草枯中毒 肺移植后已經(jīng)可以下床活動
2022-01-12 00:08:33
全球上層海洋溫度連續(xù)第六年打破紀錄
2022-01-12 00:08:28
女外賣騎手的飛馳人生：成為零差評收割機 在男人堆里殺出一條活路
2022-01-12 00:08:17
iPhone 14 Pro與iPhone 13 Pro同框照曝光：新老外形對比強烈
2022-01-12 00:08:10
Rivian在2021年生產(chǎn)了超1000輛電動汽車 符合下調(diào)預(yù)期
2022-01-11 23:39:04
熱門文章
- 1消息稱Win11調(diào)整硬件安裝需求之后可運行5.25寸軟盤
- 2蘋果iPad mini 6屏幕刷新率只有60Hz屏幕或不能滿足游戲需求
- 3三星永久關(guān)閉Tizen應(yīng)用商店：目前相關(guān)手機用戶已經(jīng)無法訪問
- 4三星Galaxy S22 Ultra手寫筆延遲突破2.8毫秒！成品預(yù)計今年2月推出
- 5Win11照片應(yīng)用迎來更新：重新優(yōu)化調(diào)整圖片編輯功能
- 6Chrome 97正式版預(yù)計年內(nèi)2月1日轉(zhuǎn)正 修復(fù)數(shù)十個安全BUG
- 7消息稱iPhone 14 Pro前置攝像頭將采用藥丸屏設(shè)計 FaceID轉(zhuǎn)移到顯示屏下
- 8對不起，我恐怕不能這么做？用戶發(fā)現(xiàn)蘋果Siri無法為Apple Music歌曲評分
- 9微信視頻號直播推出扶持不少于10萬個優(yōu)質(zhì)商家激勵計劃 引導(dǎo)私域用戶直播
- 10微信支持數(shù)字人民幣支付：將新增“使用數(shù)字人民幣付款”選項
熱點專題
-
絕版旗艦堅果R2獲更新：TNT連...1月7日消息，堅果R2用戶在百度貼吧反映，堅果R2手機獲得了SmartisanOS更新，版本號為8 5 1，新版系統(tǒng)... -
iPhone 13 Pro需求產(chǎn)能供不...富士康鄭州工廠又在招工了，iPhone的產(chǎn)能缺口看來很大。據(jù)悉，iPhone 13 Pro需求旺盛，最大組裝廠富士... -
百度投資生物醫(yī)藥公司瑞順生...企查查APP顯示，1月4日，廣東瑞順生物技術(shù)有限公司發(fā)生工商變更，新增百度關(guān)聯(lián)公司三亞百川致新私募股權(quán)... -
盜版軟件Popcorn Time宣布關(guān)...1月5日 消息:盜版軟件Popcorn Time宣布關(guān)閉了。這個通過盜版BitTorrent資源向用戶傳遞電影內(nèi)容，并承... -
快手12月份打擊私單交易等詐...1月5日消息，日前，快手發(fā)布了最新一期關(guān)于嚴厲打擊詐騙類帳號的公告，該平臺 12 月份共處罰詐騙類帳... -
再也不怕磁盤占用高了！微軟W...微軟的Office辦公軟件是每個打工人幾乎都離不開的，它實際上是包括Word、Excel、PPT等多種軟件在內(nèi)的全... -
黑莓BlackBerry OS停止運行...1月4日，黑莓打造的BlackBerry OS停服。官方稱，黑莓不再提供適用于BlackBerry7 1OS及更早版本、Black... -
Intel預(yù)熱12代雞血版i9-12900...今天晚上，Intel將會發(fā)布12代酷睿桌面版非K系列、移動版，應(yīng)該會有博銳商務(wù)版，以及一個特殊型號：i9-12... -
曝5G版iPhone SE將于上半年...除了挖孔屏iPhone 14、M2處理器MacBook Air、40核CPU+128核GPU的Mac Pro等產(chǎn)品，蘋果名記Mark Gurma... -
曝iPhone 14有望取消劉海設(shè)...對于iPhone 14來說，按照蘋果一貫的更新節(jié)奏看，這一代新機的外形要發(fā)生變化了，而去掉劉海，改用打孔...
Copy 2006-2020 財訊中國 版權(quán)所有<豫ICP備17019456號-9
聯(lián)系網(wǎng)站：52 78 229 @qq.com 
營業(yè)執(zhí)照公示信息
聲明：本站所有文章、數(shù)據(jù)僅供參考，使用前務(wù)請仔細閱讀法律聲明，風(fēng)險自負。
相關(guān)新聞